Принципы клинических исследований препаратов фактора свертывания крови IX
https://doi.org/10.34215/1609-1175-2020-3-11-18
Аннотация
Обзор материалов, касающихся научных принципов, лежащих в основе клинических исследований лекарственных препаратов фактора свертывания крови IX, полученных с использованием технологии рекомбинантных ДНК или из плазмы крови доноров. Наследственный дефицит функционально активного фактора свертывания крови IX или низ‑ кий уровень его синтеза приводят к развитию гемофилии В. Больным гемофилией требуется постоянная заместитель‑ ная терапия препаратами фактора IX. Достижения в области генно-инженерных технологий, а также совершенствова‑ ние процесса производства биологических препаратов позволяет разрабатывать современные высокоэффективные лекарственные средства, которые успешно применяются для лечения пациентов с гемофилией. Регистрация вновь разработанных препаратов и лекарственных средств, произведенных по измененной технологии, предусматривает проведение клинических исследований. Принципы этих исследований регламентируются положениями регулярно обновляющихся нормативных документов. Соблюдение отечественных и международных рекомендаций, определяющих условия клинических испытаний лекарственных средств, позволяет гарантировать их безопасность и способствует разработке препаратов, обеспечивающих качественное лечение пациентов с гемофилией.
При поддержке: Работа выполнена в рамках государственного задания ФГБУ «НЦЭСМП» Минздрава России № 056-00003-20-00 на проведение прикладных научных исследований (номер государственного учета НИР AAAA-A18-118021590046-9).
Об авторах
Ж. И. Авдеева
Научный центр экспертизы средств медицинского применения
Россия
Россия
д-р мед. наук, профессор, главный эксперт центра экспертизы и контроля,
121002, г. Москва, ул. Сивцев Вражек, 41
А. А. Солдатов
Научный центр экспертизы средств медицинского применения
Россия
Россия
д-р мед. наук, главный эксперт управления экспертизы аллергенов, цитокинов и других иммуномодуляторов,
121002, г. Москва, ул. Сивцев Вражек, 41
В. П. Бондарев
Научный центр экспертизы средств медицинского применения
Россия
Россия
д-р мед. наук, профессор, директор Центра экспертизы и контроля медицинских иммунобиологических препаратов,
121002, г. Москва, ул. Сивцев Вражек, 41
В. А. Меркулов
Научный центр экспертизы средств медицинского применения
Россия
Россия
д-р мед. наук, профессор, заместитель генерального директора по экспертизе лекарственных средств,
121002, г. Москва, ул. Сивцев Вражек, 41
Список литературы
1. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products EMA/CHMP/BPWP/144552/2009. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/08/WC500109691.pdf (Accessed July 6, 2018).
2. Guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products: Committee for medicinal products for human use. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2015/06/WC500187413. pdf (Accessed July 6, 2018).
3. Руководство по проведению клинических исследований лекарственных средств (иммунобиологические лекарственные препараты). М.: Гриф и К, 2013;2:212.
4. Зозуля Н.И., Свирин П.В. Диагностика и лечение гемофилии. Национальные клинические рекомендации. Под ред. акад. В.Г. Савченко. М.: Национальное гематологическое общество, 2014:34.
5. Руководство по гематологии. Под ред. А.И. Воробьева. 3-е изд. М.: Ньюдиамед, 2005;3:280.
6. Руководство по лечению гемофилии. Публикация Всемирной федерации гемофилии, 2008. URL: https://www.wfh.org/en/page.aspx.pid=492 (Accessed July 6, 2018).
7. Ogston D, Bennett В, eds. Hemostasis. London: Willey; 1977.
8. ICH Q5A (R1) guideline. Quality of biotechnological products: Viral safety evaluation of biotechnology products derived from cell lines of human or animal origin. Geneva, International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use. 1999. URL: http://www.ich.org/fileadmin/Public_Web_Site/ICH_Products/Guidelines/Quality/Q5A_R1/Step4/Q5A_R1__Guideline.pdf (Accessed July 6, 2018).
9. Guidance on virus validation studies. The design, contribution and interpretation of studies validating the inactivation and removal of viruses. London; 2009. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/WC500003795.pdf (Accessed July 6, 2018).
10. Guideline on virus safety evaluation of biotechnological investigational medicinal products. London; 2008. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_ guideline/2009/09/WC500003795.pdf (Accessed July 6, 2018).
11. Правила проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза. Решение Совета Евразийской экономической комиссии № 89 от 03.11.2016. М., 2016. Глава 2. URL: https://www.garant.ru/products/ipo/prime/doc/71446406 (Accessed July 6, 2018).
12. Орлова Н.А., Ковнир С.В., Воробьев И.И., Габибов A.Г. Фактор свертывания крови IX для терапии гемофилии В. Acta Naturae. 2012;4(2):62–75.
13. Солдатов А.А., Авдеева Ж.И., Мосягин В.Д., Олефир Ю.В., Бондарев В.П. Основные направления по разработке и модификации препаратов для лечения гемофилии. Гематология и трансфузиология. 2016;61(4):208–15.
14. ICH E6 guideline. Guideline for good clinical practice. Geneva, International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use. 1996. URL: https://www.ich.org/fileadmin/Public_Web_Site/ICH_Products/Guidelines/Efficacy/E6/E6_R1_Guideline.pdf (Accessed July 6, 2018).
15. ICH E8 Note for guidance on general considerations for clinical trials (CPMP/ICH/291/95). URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/WC500002877.pdf (Accessed July 6, 2018).
16. Guidelines for good clinical practice (GCP) for trials on pharmaceutical product. Annex 3 in WHO Expert Committee on Selection and Use of Essential Medicines. 6th report. Geneva, WHO; 1995. URL: http://apps.who.int/medicinedocs/pdf/whozip13e/whozip13e.pdf (Accessed July 6, 2018).
17. Руководство по экспертизе лекарственных средств. М.: Гриф и К, 2013;1:328.
18. Руководство по проведению доклинических исследований лекарственных средств. М.: Гриф и К, 2013;1:944.
19. Guideline on the clinical investigation of the pharmacokinetics of therapeutic proteins (CHMP/EWP/89249/2004). URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/documentlibrary/Scientific_guideline/2009/09/WC500003029.pdf (Accessed July 6, 2018).
20. Bond M, Jankowski M, Patel H, Karnik S, Strang A, Xu B, et al. Biochemical characterization of recombinant factor IX. Semin Hematol. 1998;35(S2):11–7.
21. Wight J, Paisley S. The epidemiology of inhibitors in haemophilia A: A systematic review. Haemophilia. 2003;9(S4):418–35.
22. DiMichele D. Inhibitor development in hemophilia B: An orphan disease in need of attention. Br J Haematol. 2007;138(3):303–15.
23. Agostini D, Rosset C, Botton MR, Kappel DB, Vieira IA, Gorziza RP, et al. Immune system polymorphisms and factor VIII inhibitor formation in Brazilian haemophilia: A severe patients. Haemophilia. 2012;18(S6):416–28.
24. ICH E11 guideline. Clinical investigation of medicinal products in the paediatric population. Geneva, International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use; 2000. URL: http://www.ich.org/fileadmin/Public_Web_Site/ICH_Products/Guidelines/Efficacy/E11/Step4/E11_Guideline.pdf (Accessed July 6, 2018).
25. Negrier C, Knobe K, Tiede A, Giangrande P, Moss J. Enhanced pharmacokinetic properties of a glycoPEGylated recombinant factor IX: A first human dose trial in patients with hemophilia B. Blood. 2011;118(10):2695–701.
26. Руководство по экспертизе лекарственных средств. Под ред. А.Н. Миронова. Т. 3. М.: Полиграф-плюс, 2014.
27. ICH Q5E Note for Guidance on Biotechnological/Biological Products Subject to Changes in their Manufacturing Process. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/WC500002805.pdf (Accessed July 6, 2018).
28. Guideline on comparability of biotechnology-derived medicinal products after a change in the manufacturing process – nonclinical and clinical issues. (EMEA/CHMP/BMWP/101695/2006). London: European Medicines Agency; 2007. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/WC500003935.pdf (Accessed July 6, 2018).
29. Авдеева Ж.И., Волкова Р.А., Алпатова Н.А., Солдатов А.А., Медуницын Н.В., Меркулов В.А. Методические приемы и принципы оценки сопоставимости биотехнологических продуктов, полученных до и после внесения изменений в процесс производства. БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2013;46(2):18–21.
Рецензия
Для цитирования:
Авдеева Ж.И., Солдатов А.А., Бондарев В.П., Меркулов В.А. Принципы клинических исследований препаратов фактора свертывания крови IX. Тихоокеанский медицинский журнал. 2020;(3):11-18. https://doi.org/10.34215/1609-1175-2020-3-11-18
For citation:
Avdeeva Zh.I., Soldatov A.A., Bondarev V.P., Merkulov V.A. Principles for clinical trials of coagulation factor IX products. Pacific Medical Journal. 2020;(3):11-18. (In Russ.) https://doi.org/10.34215/1609-1175-2020-3-11-18
Просмотров:
597
Послать статью по эл. почте 